SpringWorks Therapeutics, Inc., una destacada empresa biofarmacéutica enfocada en enfermedades raras y cáncer, ha dado un importante paso en la expansión de tratamientos innovadores. La compañía ha recibido un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su compuesto mirdametinib. Este inhibidor de MEK está diseñado para tratar los neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), tanto en adultos como en menores de tan solo 2 años de edad.
La posible aprobación del mirdametinib por parte de la Comisión Europea, prevista para el tercer trimestre de 2025, marcaría un hito significativo, ya que sería la primera terapia autorizada en la Unión Europea específicamente para esta indicación. Saqib Islam, CEO de SpringWorks, ha manifestado su satisfacción con el avance, subrayando la urgencia de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes de NF1-NP en el continente europeo.
El mirdametinib se comercializaría en cápsulas de 1 y 2 mg, además de comprimidos dispersables de 1 mg, los cuales están formulados para disolverse fácilmente en agua. La neurofibromatosis tipo 1 es un trastorno genético que afecta aproximadamente a 135,000 personas en la Unión Europea y presenta un alto riesgo de desarrollar neurofibromas plexiformes. Estos tumores pueden llevar a la desfiguración, dolor y deterioro funcional significativo. La naturaleza infiltrativa de tales neurofibromas frecuentemente impide su extirpación completa, afectando al 85% de los casos.
El Dr. Ignacio Blanco, presidente del Centro de Referencia para pacientes con neurofibromatosis en España, ha destacado la importancia de esta posible aprobación, la cual podría brindar una opción vital frente a los limitados tratamientos actuales. Los resultados del estudio clínico de fase 2b (denominado ReNeu) mostraron que el mirdametinib alcanzó una tasa de respuesta objetiva del 41% en adultos y del 52% en niños, con mejoras relevantes en el manejo del dolor y calidad de vida. A pesar de que se informaron algunos efectos adversos, estos fueron considerados controlables.
En el ámbito internacional, el mirdametinib ya tiene luz verde en Estados Unidos para pacientes de NF1 con neurofibromas plexiformes sintomáticos. Tanto la FDA como la Comisión Europea han reconocido la relevancia del medicamento otorgándole la designación de medicamento huérfano, destacando así su impacto potencial sobre un grupo de pacientes especialmente vulnerable. Este avance subraya el compromiso de SpringWorks en proporcionar soluciones terapéuticas en áreas con necesidades médicas no cubiertas.
