CRIS contra el cáncer presentó el ‘Proyecto Mateo’, una esperanzadora línea con la meta de un CAR-T para una extraña y grave leucemia

Coincidiendo con la celebración del Día Internacional del Cáncer Infantil, la Fundación CRIS contra el cáncer presentó en el Hospital la Paz el ‘Proyecto Mateo’, una nueva línea de investigación de un cáncer de sangre extraño que se desarrollará mediante la Unidad de Terapias Avanzadas. Esta Unidad CRIS, en donde se personalizan tratamientos innovadores para pacientes pediátricos que no responden a tratamientos convencionales o en recaída, es referencia a nivel internacional en investigación de terapia celular y trasplante y es todo un ejemplo de la sinergía entre una fundación privada y un hospital público con vocación de investigación para los pacientes. Desde su creación en 2018 con la financiación de CRIS contra el cáncer, que desde entonces viene destinando más de 5 millones de euros, y se ubica a la vanguardia con tratamientos personalizados, ensayos clínicos y nuevas líneas para la investigación que beneficia a más de 660 pacientes.

El equipo multidisciplinar está compuesto por investigadores, médicos, genetistas, bioinformáticos y especialistas liderado por el Dr. Antonio Pérez Martínez, Jefe del Servicio de Hemato Oncología Pediátrica de La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, busca un acercamiento tipo CAR-T, que se realizaría en el propio hospital,  para tratar esta extraña leucemia que diagnostican al año  a uno de cada millón de niños y que en España afecta a 10 o 20 casos que en la mayoría presenta un pronóstico muy grave.

El esperanzador ‘Proyecto Mateo’ dentro de la Unidad CRIS  de Terapias Avanzadas tiene el nombre del que fuera primer paciente del Dr. Pérez Martínez en La Paz en junio de 2013 y que, además de popularizar un movimiento de concienciación sobre la donación de médula con apenas mes y medio de vida, apoyó siempre sus proyectos de investigación. A caso ocho años de su complicado trasplante de médula, Mateo se mostraba feliz: “Antonio me salvó la vida a mi y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y niñas y por eso quiero que todo el mundo le apoye a él y a CRIS contra el cáncer”.

A la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación ya que la supervivencia a 10 años no llega al 40%. Esta nueva línea de trabajo es posible gracias a la solidez, músculo y estabilidad de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, y abre un horizonte con esperanzas.

Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de los niños de muy baja frecuencia y del que tenemos datos de que es abordable por inmunoterapia como la terapia celular junto con fármacos epigenéticos. Creemos que podría beneficiarse de un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muy rara y poco frecuente”, explica el director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, que lleva tiempo “incorporando nuevas estrategias terapéuticas sobre todo proviniendo del campo de la genética y la epigenética”.

Mateo fue mi primer paciente en La Paz, un caso complicado que acabó bien y arrancar esta línea de LMMJ es muy especial por él y por todos aquellos que no la pudieron superar como Isabella”, recordaba el Dr. Pérez-Martínez.

Marta Cardona, directora de CRIS contra el cáncer, destacó el impacto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en la investigación oncológica infantil: “El cáncer es algo injusto y devastador para las familias. En CRIS contra el cáncer queremos financiar la investigación necesaria para que el 100% de los niños y jóvenes con cáncer se curen. Y para ello necesitamos de toda la sociedad a la que pedimos que colabore, porque el cáncer se cura, se cura con investigación y para ello necesitamos financiar cuanto antes estos proyectos que ya están salvando vidas”.

Una terapia celular efectiva en el horizonte

El lanzamiento del Proyecto Mateo ha permitido la incorporación dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas al investigador Jordi Minguillón, formado en enfermedades raras y terapias avanzadas. “El objetivo es buscar nuevos tratamientos para estaenfermedad, con pocas opciones terapéuticas y un mal pronóstico en un porcentaje alto de los pacientes.Es un camino largo y seguro que lleno de obstáculos, pero creo firmemente que tenemos las herramientas necesarias para llevarlo a cabo con éxito. Mi objetivo es poder ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el 2024 y si conseguimos buenos resultados clínicos entre el 2024-2026, no veo descabellada una aprobación regulatoria de nuestro tratamiento para LMMJ para 2027. Sonobjetivos ambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener una nueva terapia celular efectiva en la próxima década”.

Investigación útil para otras enfermedades

Con esta nueva terapia podemos alargar significativamente la supervivencia y la calidad de vida de estos pacientes que en la actualidad están desahuciados. Más aún, investigar y obtener nuevas terapias en LMMJ puede ser útil en otras enfermedades parecidas, y demayor alcance, como la leucemia mieloide aguda. Es lo que se llama el abordaje ‘de lo raro a lo común”, explica Minguillón.

El equipo multidisciplinar será el encargado de producir el propio medicamento. Algo que será posible gracias a una sala blanca, imprescindible para desarrollar de forma eficaz, estandarizada y segura estas terapias, en cuya, en cuya puesta a punto CRIS contra el cáncer ha sido clave con la donación del equipo CliniMACS Prodigy y financiación de personal investigador. Bajo la dirección de la investigadora Isabel Mirones, ha sido capaz de realizar ya CAR-T para tratar niños en situación de riesgo en tiempo récord.

Producir un CAR-T es tan importante como que cierra el círculo que en investigación básica-traslacional se necesita en este tipo de terapias: ofrece un potencial real de llevar terapias CAR diseñadas y validadas en laboratorio (preclínica) a los pacientes (clínica), y todo hecho en un mismo equipo”, explica Minguillón.

“Sin este apoyo sería imposible”

La hoja de ruta por delante es uno de los desafíos motivadores, y el propio investigador agradeció el apoyo recibido por estas iniciativas familiares con CRIS Contra el cáncer: “Es muy simple y extremadamente importante a la vez: sin este apoyo sería imposible estar donde estamos ahora, ni tendríamos el potencial de investigar y llegar hasta donde queremos llegar en los próximos años. Es muy muy difícil investigar en enfermedades raras. El apoyo de las familias, asociaciones, fundaciones y el compromiso personal de los investigadores y médicos es esencial.  La colaboración y el sacrificio de todos ahora es crítico para que en un horizonte que esperamos no muy lejano se puedan ofrecer terapias efectivas a todos los pacientes. Ayudar e implicarse ahora puede curar mañana”.

La nueva línea de investigación se une a proyectos abiertos en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, que tiene el importante respaldo de C&A, la Fundación Atlético de Madrid, Fundación HNA, BBVA, Banco Santander, Cesce, Fundación ACS, Fundación Aladina, JLL, Informa, RIU Hoteles, Altura Markets,MyInvestor, Famosa, Warner,Alcampo,Ballesol, Santalucía, Amazon, Banco Sabadell y Clínica Dental Soto-Yarritu & Rodero.

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